La FDA accorde le statut de « thérapie innovante » au traitement antidouleur à base de cannabis VER-01

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de « thérapie innovante » au VER-01, un traitement dérivé du cannabis développé par la société pharmaceutique allemande Vertanical pour les douleurs lombaires chroniques.

La désignation « thérapie innovante » de la FDA est réservée aux médicaments expérimentaux destinés à traiter des affections graves et qui ont montré une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants dans les données cliniques préliminaires. Bien que ce statut ne constitue pas une autorisation de mise sur le marché, il permet une collaboration plus étroite avec les autorités réglementaires et un processus d’examen accéléré une fois que les résultats finaux des essais seront disponibles.

Pour Vertanical, cette décision renforce la position de l’entreprise alors qu’elle prépare à la fois un lancement européen et la poursuite de son programme de développement clinique aux États-Unis. Le VER-01 pourrait y devenir le premier traitement à base de cannabis approuvé spécifiquement pour la gestion de la douleur.

VER-01 montre des résultats prometteurs contre la douleur chronique

Le VER-01, dont nous avons déjà parlé ici, est un extrait standardisé à spectre complet dérivé de la variété Jack Herer (variété brevetée DKJ127). La formulation orale basée sur une huile de sésame contient 5% de THC, et chaque dose délivre 2,5 milligrammes de THC, 0,1 mg de cannabigérol et 0,02 mg de cannabidiol. Elle est accompagnée des terpènes naturels de la fleur, notamment du β-caryophyllène et de l’α-bisabolol.

La FDA s’est appuyée sur les résultats de deux essais cliniques de phase 3. Le premier, une étude contrôlée par placebo portant sur 820 patients et publiée dans Nature Medicine en 2025, a démontré une réduction significative des douleurs lombaires chroniques. Les chercheurs ont également observé des améliorations de la qualité du sommeil et de la fonction physique, deux symptômes couramment associés aux affections douloureuses chroniques.

Une deuxième étude de phase 3, baptisée ELEVATE, a comparé le VER-01 directement à un traitement à base d’opioïdes chez 384 patients en Allemagne, en Pologne, en Espagne et en République tchèque. Selon Vertanical, ce médicament dérivé du cannabis a permis une plus grande réduction de la douleur tout en présentant une meilleure tolérance gastro-intestinale que les opioïdes.

Le programme clinique n’a par ailleurs rapporté aucun signe de dépendance, de symptômes de sevrage ou de risque d’abus, un aspect important à l’heure où les systèmes de santé continuent de rechercher des alternatives aux médicaments opioïdes.

« Nous pensons que le VER-01 a le potentiel de changer la façon dont la douleur chronique est traitée et d’offrir aux médecins une solution non opioïde dont ils ont grandement besoin », a déclaré le Dr Clemens Fischer, directeur général du groupe FUTRUE et fondateur de Vertanical.

Lancement européen imminent sous la marque Exilby

L’annonce de la FDA intervient alors que Vertanical s’apprête à lancer le produit en Europe sous le nom commercial Exilby. La société basée à Munich aurait investi plus de 250 millions de dollars et consacré sept années de recherche à ce programme.

L’Allemagne devrait être le premier marché où Exilby obtiendra une autorisation en tant que produit pharmaceutique fini. En cas d’approbation, Vertanical prévoit de recourir à la procédure de reconnaissance mutuelle de l’Union européenne pour étendre l’accès à d’autres États membres.

Contrairement aux fleurs de cannabis sur ordonnance, Exilby serait commercialisé en tant que médicament pharmaceutique autorisé, ce qui le placerait dans un cadre réglementaire plus conventionnel pour les médecins, les pharmaciens et les assureurs santé.

Un marché en pleine croissance au-delà d’Epidiolex

S’il est finalement approuvé par la FDA, le VER-01 deviendrait le deuxième médicament dérivé du cannabis à obtenir une autorisation aux États-Unis après l’Epidiolex, le traitement de l’épilepsie à base de CBD approuvé en 2018.

L’opportunité commerciale pourrait être considérable. Les lombalgies chroniques touchent environ 500 millions de personnes dans le monde et restent l’une des principales causes d’invalidité. Rien qu’aux États-Unis, plus de 60 millions de personnes souffrent de douleurs chroniques, tandis que les prescriptions d’opioïdes continuent de jouer un rôle majeur dans la gestion de la douleur malgré des inquiétudes de longue date concernant les risques de dépendance et de surdose.

Vertanical a déjà lancé une étude de phase 3 supplémentaire exigée par la FDA. La société prévoit d’obtenir des données préliminaires en 2027 et, si les résultats restent positifs, prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché en 2028.