Epidiolex : le médicament CBD contre l'épilepsie sévère

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Qu’est-ce que l’Epidiolex ?

L’Epidiolex (commercialisé Epidyolex en Europe) est un médicament antiépileptique à base de cannabidiol (CBD) pur, développé par la société britannique GW Pharmaceuticals, aujourd’hui filiale de Jazz Pharmaceuticals. C’est le premier médicament dérivé du cannabis à avoir obtenu l’approbation de la FDA américaine, en juin 2018, et le premier médicament à base de CBD remboursé par l’Assurance maladie en France.

Il se présente sous forme de solution buvable dosée à 100 mg de CBD par millilitre, dissoute dans de l’huile de sésame avec un arôme fraise. Le CBD qu’il contient est extrait de variétés de cannabis légales cultivées
par GW Pharmaceuticals, sélectionnées spécifiquement pour leur haute teneur en cannabidiol et leur très faible teneur en THC.

Pour quelles maladies ?

L’Epidyolex est indiqué chez l’adulte et l’enfant de 2 ans et plus dans trois situations :

Syndrome de Dravet (SD) : épilepsie génétique sévère à début précoce, caractérisée par des crises convulsives fréquentes et prolongées résistant aux traitements antiépileptiques classiques. Le SD touche environ 1 enfant sur 15 000 à 20 000.

Syndrome de Lennox-Gastaut (SLG) : forme grave d’épilepsie de l’enfant associant plusieurs types de crises et une déficience intellectuelle. La pharmacorésistance y est particulièrement marquée.

Sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) : maladie génétique rare pouvant provoquer des tumeurs bénignes dans plusieurs organes, dont le cerveau, et entraîner une épilepsie sévère. Dans cette indication, le remboursement est restreint aux patients présentant une épilepsie pharmacorésistante.

Dans tous les cas, l’Epidyolex est prescrit en association avec d’autres antiépileptiques, notamment le clobazam pour le SD et le SLG.

Les résultats cliniques

Les essais cliniques de phase 3 ont démontré que chez les patients atteints du syndrome de Dravet ou de Lennox-Gastaut, l’Epidyolex réduit significativement la fréquence des crises par rapport au placebo. Les données FDA-approuvées montrent que 47% des patients traités constatent une réduction d’au moins 50% de leurs crises après 12 semaines de traitement — un résultat considérable pour des pathologies où les options thérapeutiques sont extrêmement limitées.

La HAS (Haute Autorité de Santé) a reconnu l’Epidyolex comme représentant « un progrès thérapeutique » dans le traitement de ces deux syndromes chez les patients de 2 ans et plus.

Situation en France

ATU nominative (2017-2019) : disponible en France dès 2017 via autorisation temporaire d’utilisation nominative, uniquement dans les pharmacies hospitalières.

AMM européenne (2019) : le 19 septembre 2019, la Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l’Union européenne, sous le nom Epidyolex.

Autorisation d’accès compassionnel (2019-2022) : en attente de la fixation du prix et du remboursement, Epidyolex est accessible via le dispositif d’accès compassionnel.

Remboursement (décembre 2022) : Epidyolex obtient son prix et son remboursement en France par arrêté du 14 décembre 2022 — une première historique pour un médicament à base de cannabis. Le médicament est depuis disponible en pharmacie de ville et remboursé à 65% par l’Assurance maladie.

Prix : 1 066,74 euros le flacon de 100 mL (remboursé à 65%, soit environ 373 euros restant à charge avant mutuelle).

Prescription : initiale hospitalière annuelle, réservée aux spécialistes en neurologie et neuropédiatrie. Renouvellement possible par tout médecin.

Approbations internationales

L’Epidiolex est approuvé et commercialisé dans plus de 30 pays, dont les États-Unis (FDA, juin 2018), l’ensemble des pays de l’Union européenne (EMA, 2019), le Royaume-Uni, le Canada et l’Australie. Aux États-Unis,
il est également approuvé pour la sclérose tubéreuse de Bourneville chez les patients d’un an et plus.

→ Voir aussi : GW Pharmaceuticals, l’entreprise britannique qui a développé l’Epidiolex et le Sativex